Em tramitação no Senado, o Projeto de Lei Complementar (PLP) 149/2024 pode aumentar a assistência para mais de 13 milhões de brasileiros que convivem com doenças raras. A proposta, de autoria do senador Romário, é um passo importante na luta por um sistema de saúde mais inclusivo e eficiente.

O tema não é distante para o parlamentar: Romário é pai de Ivy, que nasceu com síndrome de Down e convive com questões de saúde associadas a essa condição. A experiência de cuidar de sua filha tem inspirado o senador a atuar de forma ativa em projetos que beneficiem pessoas com necessidades especiais ou condições raras. Em entrevistas, ele já compartilhou como a rotina da família é marcada por uma busca constante por tratamentos, terapias e suporte especializado, além do desafio de lidar com um sistema de saúde que muitas vezes é ineficaz para atender demandas específicas. Inclusive, o mesmo senador trabalhou na lei que deu direitos aos beneficiários de plano de saúde ao atendimento fora do rol de eventos da ANS.

O PLP 149/24 visa criar regras, que já eram seguidas antes do julgamento do tema 6 e do 1234, pelo STF, dando o acesso a medicamentos não registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) ou ainda não incorporados ao SUS, mas que sejam essenciais para o tratamento ou controle de doenças raras. A proposta estabelece que o fornecimento desses medicamentos pelo poder público deve ser baseado em critérios claros, como comprovação da incapacidade financeira do paciente e apresentação de laudo médico que ateste a necessidade do fármaco.

Cabe ressaltar, que a indústria farmacêutica e farmacológica tem dificuldades de produzir estudos mais robustos, devido à falta de indivíduos na amostragem. Muitas vezes são indivíduos de outros estados, com hábitos totalmente diversos um do outro e, não raramente, de outros países. A dificuldade de reunir um grande número de pacientes é um desafio gigantesco para os pesquisadores.

A realidade dos pacientes com doenças raras

Assim como Ivy, 1 em cada 2.000 pessoas sofrem de doenças raras. Geralmente esses pacientes carecem de tratamentos caros e de difícil acesso. No fundo, é uma verdadeira batalha dupla, a de conviver com a doença e a de lutar na justiça para conseguir o tratamento adequado.

"O paciente com doença rara entra em uma verdadeira batalha contra o sistema para garantir que seu tratamento seja custeado pelo SUS. Já falta os medicamentos já incorporados pelo SUS, a realidade dos medicamentos é essa, as farmácias públicas estão com as prateleiras vazias", explica o advogado Thayan Fernando Ferreira, especialista em direito de saúde. Segundo ele, o processo judicial para garantir medicamentos pode ser mais longo do que o tempo de vida esperado de alguns pacientes.

"sabemos que para efetuar um estudo cientifico de tais doenças demora, em média, 10 a 15 anos, passando por todas as fases necessárias. São muitos os obstáculos devido à falta de indivíduos com a doença. Cabe ressaltar também, a incorporação do medicamento pelo Conitec, na lista de medicamentos do SUS, verifica também um aspecto econômico e financeiro, ou seja, o valor do medicamento é um ponto muito importante."

Todavia, o PLP 149/24 busca retornar as decisões, já tomadas, no Supremo Tribunal Federal (STF) com as necessidades reais dos pacientes, além de avançar em diversas questões importantes. Ele visa ampliar o amparo jurídico para que medicamentos sejam fornecidos pelo SUS de forma mais ágil e eficiente, promovendo o uso racional dos recursos públicos e exigindo evidências científicas para respaldar os tratamentos.

"É preciso que a lei acompanhe a evolução do mundo e perceba como nosso povo vive", destaca Ferreira. "Se existem 13 milhões de brasileiros enfrentando males irremediáveis, é dever do Estado buscar formas de remediá-los. Muitas dessas doenças são órfãs, ou seja, só existe um único medicamento para o tratamento – todos eles em quantias milionárias, para o seu tratamento. As regras criadas pelo STF, na decisão, tornam quase que impossível o acesso ao medicamento pelas vias judiciais".

Agora, o projeto está em análise no Senado. Se aprovado, seguirá para a câmara de deputados, após sanção do Executivo, trazendo esperança para milhões de famílias que enfrentam as dificuldades de conviver com doenças raras no Brasil.